For øyeblikket er den eneste etablerte metoden for å kurere sigdcellesykdom en benmargstransplantasjon. Få pasienter har imidlertid matchet donorer, og selv med matching risikerer pasienter alvorlige infeksjoner og uønskede, noen ganger dødelige, immunresponser.
Har sigdcelle blitt kurert?
Stamcelle- eller benmargstransplantasjoner er den eneste kuren for sigdcellesykdom, men de utføres ikke så ofte på grunn av den betydelige risikoen som er involvert. Stamceller er spesielle celler produsert av benmarg, et svampaktig vev som finnes i midten av noen bein.
Er sigdcelleanemi kurert nå?
Den eneste kuren nå for sigdcellesykdom er å motta en benmargstransplantasjon fra en frisk donor, men det er ikke et alternativ for de fleste pasienter, sa Aygun, som ikke var involvert i studien.
Kan sigdcelleanemi kureres med genterapi?
“I denne studien vil genterapien introdusere friske gener i kroppen med mål om å korrigere genetiske avvik i røde blodceller. Ved å gjøre det mulig for cellene å produsere mer føt alt hemoglobin, har denne behandlingen potensialet til å kurere sigdcellesykdom på en presis måte.»
Er sigdcelleanemi livet slutt?
Konklusjoner: Femti prosent av pasientene med sigdcelleanemi overlevde utover det femte tiåret. En stor andel av de som døde hadde ingen åpenbar kronisk organsvikt, men døde under en akuttepisode med smerte, brystsyndrom eller hjerneslag. Tidlig dødelighet var høyest blant pasienter med symptomatisk sykdom.
